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Aprovado nos EUA medicamento para crianças com rara desordem genética

O primeiro medicamento para uma rara desordem genética que inibe o crescimento e provoca um rápido envelhecimento nas crianças, foi hoje aprovado nos EUA após estudos demonstrarem que pode prolongar as suas vidas.

Aprovado nos EUA medicamento para crianças com rara desordem genética
Notícias ao Minuto

06:42 - 21/11/20 por Lusa

Mundo EUA

As crianças com progéria, uma desordem genética, morrem no início da adolescência, geralmente de doença cardíaca. Mas nos testes, as crianças medicadas com Zokinvy viveram em média mais dois anos e meio.

A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou o medicamento para a progéria, desenvolvido por um centro de pesquisa em Peabody, estado do Massachusetts.

"É apenas o primeiro. Vamos encontrar mais e melhores tratamentos", indicou o médico Leslie Gordon, diretor da Progeria Research Foundation.

Gordon, um médico pediatra e investigador no Hasbro Children's Hospital em Providence, Rhode Island, criou a fundação em 1999 com a sua irmã e o marido desta, pouco após o filho do casal, Sam, ter sido diagnosticado. Morreu em 2014, aos 17 anos.

Cerca de 400 pessoas no mundo sofrem de progéria ou doenças relacionadas, incluindo 20 nos Estados Unidos. A desordem provoca inibição no crescimento, rigidez articular, perda de cabelo e uma pele envelhecida. As crianças com esta doença sofrem frequentas ataques e um endurecimento das artérias coronárias, e morrem aos 14 anos e meio de idade, em média.

A doença não é hereditária e consiste numa alteração na mutação dos genes que provoca danos nas células de uma proteína designada progeria, que fornece o nome a esta desordem.

O novo medicamento bloqueia a produção e acumulação da proteína, retardando os seus efeitos nocivos e o envelhecimento prematuro.

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