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É possível curar a cegueira com terapia genética

O tratamento chama-se Luxturna e é a primeira terapia genética aprovada pela Administração de Comida e Drogas para combater uma deformação genética.

É possível curar a cegueira com terapia genética
Notícias ao Minuto

21:00 - 15/01/18 por Mariana Botelho

Lifestyle Cegueira

Há um tipo de cegueira rara, chamada LCA, ou amaurose congénita de leber, que se desenvolve na parte traseira do globo ocular (a que envia informação visual para o cérebro), impedindo a reprodução de novas células.

Vários investigadores têm estudado este tipo de cegueira, cuja cura surge através da Luxturna uma inovadora droga aprovada peça Administração de Comida e Drogas, que permite alteração genética.

O tratamento passa por injetar na retina a cópia de um gene saudável que repara o tecido ocular. Gradualmente, e com uma única injeção, o paciente recupera por completo a sua visão.

Já há casos de sucesso

Embora nem todos os pacientes tenham tido resultados positivos (porque não responderam ao tratamento ou porque o sucesso foi parcial), há casos que comprovam a eficácia do tratamento com Luxturna.

Christian Guardino foi diagnosticado com LCA aos três meses de idade. Hoje, com 17 anos, frequenta o Ensino Secundário e ganhou a confiança a que a falta de visão o limitava para subir ao palco e cantar. Foi concorrente no “America’s Got Talent”, onde performou “Who’s Loving You”, de Jackson 5, que o levou a ganhar o botão dourado (que leva o concorrente diretamente para a fase final do concurso).

Custo demasiado elevado pela visão?

Segundo o site da Fox News, foi anunciado este mês que o custo deste tratamento deverá rondar os 700€, o que faz deste o tratamento do género mais dispendioso dos Estados Unidos e levanta a questão sobre qual deve ser o custo para a visão.

Um dos terapeutas fundadores deste tratamento genético ressalva que a droga Luxturna não é só um avanço no campo da visão como um caso de sucesso clínico que vem provar a importância da terapia genética no tratamento de doenças hereditárias, o que justifica o seu custo.

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