Uma bebé de 19 meses, que foi diagnosticada com uma doença genética mortal, foi salva por um tratamento de terapia genética do Serviço Nacional de Saúde do Reino Unido (NHS, na sigla em inglês), que negociou com a farmacêutica responsável para reduzir o preço tabelado de cerca de três milhões de libras (cerca de 3,3 milhões de euros).

A pequena Teddi Shaw tornou-se na primeira paciente do NHS a receber tratamento para a leucodistrofia metacromática (MLD), uma condição rara que destrói os órgãos e o sistema nervoso, que ocorre quando o corpo não consegue decompor algum lípido por não ter enzimas suficientes.

A expectativa de vida para pessoas diagnosticadas com esta doença antes dos 30 meses de vida é de entre cinco e oito anos, o que significa que Teddi teria morrido ainda na infância, se o tratamento - que remove as células estaminais e substitui o gene defeituoso antes de reinjetar as células tratadas - não estivesse disponível. Se a condição começar após 30 meses de idade e antes dos seis anos, há uma esperança de vida entre os 10 e os 20 anos.

O tratamento, conhecido pela marca Libmeldy, era o medicamento mais caro do mundo quando o NHS negociou um acordo confidencial de desconto com os fabricantes Orchard Therapeutics, há um ano. 

Continua a ser o medicamento mais caro licenciado na Europa, sendo administrado, no Reino Unido, unicamente numa unidade especializada no Royal Manchester Children's Hospital. É, ainda, aplicado em outros quatro locais no Velho Continente.

"É um momento de esperança para os pais e crianças com doenças terríveis. Podem agora receber o tratamento adequado no Serviço Nacional de Saúde britânico", disse Amanda Pritchard, diretora do serviço.

A família Shaw não passou, no entanto, sem um sabor amargo na boca. Se Teddi conseguiu acesso ao tratamento, a sua irmã mais velha, Nala, de três anos, também diagnosticada com a mesma doença, não é elegível, por se encontrar numa fase demasiado avançada da doença.

“Somos extremamente privilegiados por Teddi ser a primeira criança a receber isto no NHS e gratos por ela ter a oportunidade de levar uma vida longa e esperançosamente normal. Sem esse tratamento, estaríamos a enfrentar que as nossas duas filhas nos fossem tiradas. Só podemos esperar que um dia um tratamento esteja disponível para todos os estágios da MLD e acreditamos fortemente que ele deve ser adicionado ao teste de triagem neonatal para evitar que mais famílias tenham que passar por esta dor de cabeça”, disseram os pais das crianças, citados pelo jornal britânico The Independent.

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