Meteorologia

  • 27 MARçO 2019
Tempo
17º
MIN 16º MÁX 19º

Edição

Fármacos 'silenciadores' de genes capazes de combater doenças genéticas

O ano de 2018 foi determinante na abordagem das doenças genéticas. A aprovação do primeiro fármaco que se baseia no silenciamento dos genes danificados ou indesejados, que dão lugar à produção anómala de proteínas, foi qualificada como um marco científico histórico pela prestigiada revista Science.

Fármacos 'silenciadores' de genes capazes de combater doenças genéticas
Notícias ao Minuto

19:00 - 13/03/19 por Liliana Lopes Monteiro  

Lifestyle Revolução da ciência

Em 2018, tanto a agência americana do medicamento, FDA, como a agência europeia, EMA, aprovaram o fármaco para o tratamento da amiloidose hereditária por transtirretina (amiloidose ATTR). Trata-se de uma doença rara que afeta cerca de 50 mil doentes em todo o mundo e cerca de 1500 em Portugal. É produzida pelo depósito e acumulação de proteínas amiloides em determinados sistemas, como o sistema nervoso, cardíaco ou digestivo, o que pode afetar o seu funcionamento.

A aprovação deste fármaco significa uma nova alternativa terapêutica para uma doença que, até à data, dispõe de escassas opções de tratamento.

Os resultados da molécula em fase de ensaios clínicos e os avanços no estudo de outros fármacos baseados neste mecanismo para o tratamento de outras patologias abriram um leque de possibilidades terapêuticas para as doenças genéticas raras, cerca de 80% destas doenças.

Atualmente, encontram-se em fase de estudo outros fármacos baseados no ARNi para o tratamento de patologias como a porfiria hepática aguda ou a hiperoxaluria primária de tipo 1.

O material genético (ADN) responsável pelos processos produzidos no organismo, transforma-se em ARN e, posteriormente, em proteínas. O ARN de interferência intervém para evitar que um gene danificado produza uma proteína de forma excessiva ou em menor quantidade do que a necessária. Desta forma, interfere desde a raiz em vez de tratar apenas os sintomas, tal como acontecia na abordagem atual a estas doenças.

A molécula de ARNi foi descoberta em 1998 pelos investigadores Andrew Z. Fire e Craig C. Mello, galardoados em 2006 pela descoberta. Dois anos depois, começou a ser usada com fins terapêuticos e, passados dez anos de desenvolvimento e investigação, foi aprovado o primeiro tratamento baseado nesta tecnologia. 

Recomendados para si

Seja sempre o primeiro a saber.
Acompanhe o site eleito pelo segundo ano consecutivo Escolha do Consumidor.
Descarregue a nossa App gratuita.

Apple Store Download Google Play Download

Receba dicas para uma vida melhor!

Moda e Beleza, Férias, Viagens, Hotéis e Restaurantes, Emprego, Espiritualidade, Relações e Sexo, Saúde e Perda de Peso

Obrigado por ter ativado as notificações de Lifestyle ao Minuto.

É um serviço gratuito, que pode sempre desativar.

Notícias ao Minuto Saber mais sobre notificações do browser

Campo obrigatório