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Matilde e Natália já receberam o Zolgensma. "Correu muitíssimo bem"

Equipa clínica do Hospital de Santa Maria fala em conferência de imprensa depois de as duas bebés terem recebido a administração do medicamento mais caro do mundo para travar a atrofia muscular espinal tipo 1, doença rara de que sofrem estas crianças. "Correu muitíssimo bem, as crianças estão em vigilância e a alta prevê-se a curto prazo", adiantou a diretora do departamento de pediatria.

Matilde e Natália já receberam o Zolgensma. "Correu muitíssimo bem"

"As crianças estão em estabilidade clínica", disse Ana Isabel Lopes aos jornalistas na conferência de imprensa sobre a administração, pela primeira vez na Europa, do medicamento Zolgensma, uma terapêutica inovadora para travar a atrofia muscular espinal tipo 1. 

De acordo com a responsável, a administração do fármaco correu “muitíssimo bem”, estando as bebés em vigilância e esperando-se que a alta venha a acontecer a “curto prazo”.

Reforçando que as “meninas estão bem” e que “não houve qualquer efeito secundário”, a neuropediatra Teresa Moreno salientou que Matilde e Natália estão “absolutamente no seu estado basal normal prévio à administração”.

“As meninas estão bem, não houve qualquer efeito secundário, estão em vigilância", reiterou. Do ponto de vista técnico, explicou a mesma responsável, a administração do medicamento é “simples” e ocorre “durante uma hora”. "Correndo tudo maravilhosamente como tem corrido", as crianças terão alta hospitalar esta quarta-feira. 

“Correu tudo bem, não houve nenhuma alteração, é como ter soro a correr durante uma hora”, comparou, ressalvando que esta nova terapêutica, apesar dos seus efeitos positivos, não é uma cura.

Apesar disso, Teresa Moreno elucidou ainda que, de acordo com os ensaios clínicos “é previsível que exista um efeito positivo daqui a um mês”, sendo a eficácia a longo termo uma “janela aberta”. O mesmo é dizer que os efeitos secundários do fármaco a longo prazo são desconhecidos, uma vez que o medicamento "é muito recente", tendo sido testado nos Estados Unidos, onde foi aprovado em maio, com "poucos doentes" que foram seguidos durante quatro anos.

Por este motivo, também não é conhecida a duração da eficácia terapêutica do Zolgensma, que está a ser apreciado pela Agência Europeia do Medicamento. A autoridade portuguesa do medicamento (Infarmed) autorizou excecionalmente o seu uso pelo Hospital de Santa Maria para tratar as duas crianças. Apesar das cautelas, existe "evidência clínica e experimental do benefício clínico acrescido" do medicamento inovador em relação a outros fármacos, sendo que quanto mais cedo for dado ao doente mais benefícios terá nele, assinalou Ana Isabel Lopes.

O medicamento Zolgensma foi administrado às duas meninas, que já estavam a ser acompanhadas no hospital, por reunirem os "critérios clínicos adequados", como serem doentes estabilizadas, nomeadamente em termos respiratórios e cardíacos.

Nos próximos três meses, as crianças terão uma "vigilância apertada", que inclui a realização de análises periódicas. Um dos "efeitos adversos" transitórios que poderão ocorrer são "alterações hepáticas" (no funcionamento do fígado). A par disso, as menores terão de continuar a ser seguidas nas consultas de rotina.

Nas redes sociais, os pais de Matilde assinalavam ontem o marco importante que representava a administração do fármaco, que ficou conhecido como sendo o mais caro do mundo. "Os papás continuam muito ansiosos e apreensivos, mas os seus corações acreditam que vai correr tudo bem", podia ler-se numa publicação no Facebook.

O desespero dos pais, recorde-se, levou-os a pedir ajuda. Portugal uniu-se numa onda de apoio e solidariedade à pequena Matilde, tendo sido angariados os 2 milhões de euros necessários para suportar os custos do medicamento. Porém, o Estado viria a comparticipar na totalidade a despesa associada ao  Zolgensma, quer no caso de Matilde, quer no de Natália, bebé com o mesmo diagnóstico.

De acordo com a Sociedade Portuguesa de Neuropediatria, a atrofia muscular espinal é uma doença degenerativa neuromuscular, que não afeta a função cognitiva, sendo a principal causa genética de morte.

A doença pode levar à morte (ou à dependência de ventilação 24 horas por dia) de uma criança antes dos 2 anos quando os sintomas se manifestam antes dos 6 meses, e aos quais estão associados a diminuição da força muscular, as dificuldades no controlo da cabeça e na deglutição e a insuficiência respiratória precoce.

[Notícia atualizada às 19h15]

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